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转化细胞筛选助力不治之症

更新时间:2018-03-02点击次数:215

转化细胞研究人员发现了一种化合物能够保护ALS患者的神经细胞。相比那些耗费了数亿美元费用却在临床试验中失败的药物,这种化合物似乎更有效。研究者们表示他们利用了一种基于干细胞的药物筛选技术,据称这种技术能够*革新新药并极大地降低药物的成本。
当前,只有一种药物利鲁唑(Riluzole)被批准用来治疗ALS,但是这种药物只能将存活期延长几个月的时间。为了能开发出新型药物,研究人员利用小鼠胚胎干细胞培养了数十亿个运动神经细胞,其中一半是正常细胞,一半携带有已知的会导致ALS的基因。研究者限制这些神经细胞的营养,然后对5000种药物分子进行筛选,看哪些分子能够维持细胞存活。
从中研究人员筛选出了几个候选的分子,其中能够维持正常和ALS运动神经细胞存活时间zui长的是kenpaullone。Kenpaullone具有阻断GSK-3酶活的作用,而GSK-3可以开启或关闭一些细胞进行,如细胞生长和死亡等。
对于这一成果,来自约翰霍普金斯大学的研究人员表示,这项研究证明了这种谱系特异性细胞药物筛选方法能疾病治疗新型药物。
另外针对ALS,近期科学家们还检查了47个家庭的基因信息,以找到仅在感染者体内出现的一种基因序列的突变情况。
转化细胞研究人员发现CREST基因的一种突变——CREST基因对神经元的表达在其中一个病例和有ALS病史的家庭中非常丰富。尽管研究人员清楚知道CREST基因突变是如何导致ALS的发病,但关于这种重要发病途径的研究只是迈出了*步。
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110-19-0     Isobutyl acetate    乙酸异丁酯标准品    1.2ml×3ampules
108-21-4     Isopropyl Acetate     醋酸异丙酯标准品    1.2ml×3ampules
79-20-9     Methyl Acetate    乙酸甲酯标准品    1.2ml×3ampules
78-93-3     Methyl Ethyl Ketone    2-丁酮¤标准品    1.2ml×3ampules
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109-60-4     Propyl Acetate    乙酸正丙酯标准品    1.2ml×3ampules
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